Un nuovo farmaco promette di mitigare le lesioni muscolari indotte
dall'atrofia muscolare spinale. Una ricerca scozzese ha dimostrato che
e' possibile invertire il danno muscolare nei bambini ammalati.
L'atrofia muscolare spinale (SMA) e' la principale causa genetica di
morte nei bambini, ne colpisce uno ogni 6mila nascite con il 50 per
cento dei bimbi colpiti dalla forma piu' grave che non riesce a
sopravvivere oltre i due anni. Lo studio dell'Universita' di Edimburgo
ha scoperto che un farmaco aumenta i livelli di una proteina utile ad
invertire il danno muscolare provocato dalla SMA. I piccoli pazienti
ammalati soffrono di progressiva perdita di funzionalita' motoria e
muscolare. Il team di ricerca di Edimburgo, guidato da Tom Gillingwater,
docente di Neuroanatomia, ha scoperto che i muscoli risultano
danneggiati dai bassi livelli di una proteina chiamata SMN, causata da
una mutazione genetica. Questa mutazione sconvolge anche l'afflusso di
sangue ai muscoli, causando ulteriori danni. I ricercatori hanno
trattato i topi con SMA con una classe di farmaci noti come inibitori
delle HDAC: il trattamento ha aumentato i livelli della proteina nel
muscolo preso di mira dalla mutazione genetica. Gillingwater commenta:
"L'SMA e' la piu' comune causa genetica di morte infantile nel mondo
occidentale. Consapevoli dell'importante ruolo che svolgono i muscoli in
questa malattia, ora possiamo concentrare i nostri sforzi sul tentativo
di bloccarla agendo su tutti i tessuti del corpo interessati". La
ricerca e' attualmente in corso e prova a comprendere se i farmaci HDAC
possono essere personalizzati per migliorare ulteriormente il controllo
muscolare e aumentare l'afflusso di sangue .
fonte: agi salute
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