giovedì 24 febbraio 2011

Le nuove terapie con le cellule staminali: istruzioni per l’uso.

            Le nuove terapie con le cellule staminali: istruzioni per l’uso.
            Giulio Cossu, per l'Associazione Luca Coscioni.

           

            La ricerca sulle cellule staminali promette lo sviluppo di nuove terapie per malattie gravi per le quali oggi non esiste una cura efficace. Finora però, le uniche malattie trattate con successo mediante trapianto di cellule staminali sono varie malattie del sangue, una forma  rara di malattia genetica della cute (epidermolisi bullosa) e le ustioni della cute e della cornea. Per molte altre malattie genetiche la sperimentazione pre-clinica sta dando risultati promettenti ma occorrerà ancora del tempo, prima che si proceda ad una sperimentazione clinica nelle condizioni migliori per ottenere risultati
positivi e per ridurre al minimo i rischi connessi ad una terapia del tutto nuova.
            A questo riguardo la Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali (I.S.S.C.R.), la massima autorità mondiale nel settore, ha diffuso delle linee guida per i ricercatori, i medici ed i pazienti proprio sul passaggio dalla ricerca alla sperimentazione clinica (http://www.isscr.org/clinical_trans/index.cfm).
            Queste linee guida rispondono anche alla necessità di correggere l’eccessiva enfasi che i media  rivolgono all’argomento, promettendo cure dietro l’angolo anche quando gli stessi ricercatori raccomandano prudenza. Questa situazione ovviamente suscita speranze eccessive che spesso rischiano di essere disilluse, almeno nel breve periodo.
            In questo scenario, fioriscono e prosperano cliniche che promettono cure, grazie alle cellule staminali, per malattie oggi incurabili. Queste cliniche di solito si trovano al di fuori dei paesi leader nella ricerca, come USA, Europa e Giappone ma ormai tutti i siti Web pullulano di queste offerte. Di fronte alle quali, chi non ha altra prospettiva e vede la sua malattia (o quella di un suo caro) aggravarsi giorno dopo giorno, è fortemente motivato a provare, non avendo altro da perdere (in apparenza) che la forte somma di denaro necessaria per queste terapie.
            Per questo motivo l’ISSCR e altre organizzazioni di pazienti mettono in guardia contro i rischi di questo “Turismo delle staminali”. Di seguito, cercherò di fornire alcuni semplici criteri che chiunque, magari con l’aiuto di un medico o di uno studente in medicina o materie biologiche, possa essere in grado di utilizzare per orientarsi in questa giungla. Anche se è errato fare semplici generalizzazioni, il più delle volte si tratta di vere e proprie truffe che non solo suscitano false speranze e causano gravi danni economici ma possono anche causare ulteriori danni per la salute dei pazienti. Come fare allora ad orientarsi?
Regola n° 1: il sito deve contenere informazioni dettagliate su quali cellule staminali vengono utilizzate: adulte, embrionali o del cordone ombelicale;  prelevate dal paziente stesso o da un donatore (selezionato per compatibilità immunologia o no). Senza queste informazioni le probabilità di una truffa sono altissime.  Se invece si tratta di cellule del paziente stesso (di solito prelevate dal midollo osseo o dal grasso) la procedura, se condotta conformemente alle rigorosissime norme oggi vigenti, è probabilmente sicura. Ma sull’efficacia esistono grandi dubbi, visto che le cellule del midollo osseo o del grasso non sono capaci di generare cellule di altri tessuti in misura significativa. Si potrebbe avere un beneficio transiente, dovuto a fattori rilasciati dalle cellule trapiantate che riducano l’infiammazione e/o stimolino la formazione di nuovi vasi sanguigni e/o la sopravvivenza delle cellule malate. Difficilmente però le cellule morte saranno sostituite e il beneficio si dimostrerà modesto e transitorio. E questo è il caso migliore. Stesso discorso vale per le cellule del cordone, con in più l’aggravante che, provenendo da un donatore, le cellule saranno rigettate dal sistema immune del paziente. Si è discusso e si discute ancora sul cosiddetto “privilegio immunologico” delle cellule staminali, le quali non esprimendo ancora antigeni di istocompatibilità, risulterebbero invisibili al sistema immune e quindi sarebbero tollerate dal paziente. Quando però le cellule staminali differenziano (per esempio le cellule del cordone formano globuli rossi, bianchi e piastrine) esse esprimono questi antigeni e vengono rigettate. Se invece le cellule sono staminali embrionali (che per forza derivano da embrioni soprannumerari) esse potranno svolgere le funzioni benefiche su descritte ma, come quelle del cordone, quando differenziano, magari nel tipo cellulare desiderato (ricordo che le cellule staminali embrionali posso formare tutti tessuti del corpo) anche loro saranno rigettate. In più, le cellule staminali embrionali che non differenziano possono continuare a crescere e formare tumori maligni che potrebbero addirittura portare a morte rapida il paziente. E’ recente la notizia di tumori insorti in un paziente israeliano trapiantato con cellule staminali neurali da feti umani.
            Questi sono seri problemi che tutte le Università e i centri di ricerca, impegnati nello studio di nuove terapie con cellule staminali, affrontano da anni e lentamente stanno tentando di risolvere. Il fatto che cliniche sconosciute li abbiano già risolti o li ignorino è motivo di grande preoccupazione.
            E qui arriviamo alla regola n° 2: Il responsabile della clinica deve avere pubblicato gli studi alla base dei suoi metodi su note riviste internazionali. Basta avere accesso ad internet e andare sul sito pubblico PubMed del National Institutes of Health degli Stati Uniti (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/) e con l’aiuto di una persona competente (anche il medico di famiglia) si possono subito verificare le pubblicazioni (attenzione però agli omonimi! Per questo controllare l’affiliazione, cioè l’istituzione che è indicata in tutte le pubblicazioni) e quindi la credibilità scientifica del responsabile. Di solito queste informazioni non si trovano sul sito che promette terapie con staminali; si trovano invece libri, che ognuno oggi può pubblicarsi da solo, e comunicazioni a congressi che non vengono vagliate seriamente per la credibilità scientifica. Cosa ancora più importante: non sono disponibili registri: quanti pazienti sono stati curati per una data malattia? quale è il loro stato attuale dopo la terapia? Senza queste informazioni, le testimonianze di pazienti che affermano di stare meglio sono sospette.
            Regola n° 3: i costi. Questo devono per forza essere elevati perché le procedure per espandere in condizioni di livello clinico le cellule staminali sono costosissime, così come costosa e complessa è la loro caratterizzazione. Attenzione però alla necessità di verificare ( e qui servirebbe un esperto) le strutture ed i procedimenti impiegati. Il sospetto è che, evitando (a rischio della salute del paziente) tutte queste regole, il costo si trasformi in illecito utile per la clinica stessa.
            Il desiderio di sperimentare qualsiasi nuovo trattamento che prometta anche solo un miglioramento della malattia è assolutamente legittimo e naturale. Ciò non deve però condurre il paziente o i suoi familiari a subire un raggiro, reso ancora più vile dalla situazione. Non voglio sostenere che tutte le cliniche private che promettono nuove terapie rientrino nella categoria dei truffatori, ma l’attenzione da parte dei pazienti e di chi può essere loro d’aiuto deve essere massima. 
E’ mia speranza che queste semplici regole possano essere utili in tale circostanza.


e io la condivido, caro Dottore.
la mamma di Nathan

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